利用 CRISPR-Cas9 技术让小鼠重见光明

干细胞移植被用于治疗白血病等癌症,但现有采集方法往往需要让提供干细胞者连续几天注射含有生长因子的药剂,以增加可供采集的干细胞数量。

注射抗 VEGF 药物是治疗 AMD 的最常见方法,但每年至少注射 7
次,因为病变的视网膜色素上皮细胞会持续分泌 VEGF。IBS
的科学家认为,CRISPR-Cas9 技术可以改善这种状况。基因组工程中心的负责人
KIM Jin-Soo 解释说:“注射只能是治标不治本。通过编辑 VEGF
基因,我们能够长期地治愈这种疾病。”

研究人员苏西·尼尔森说,注射生长因子的方法会产生副作用,一些干细胞捐献者会出现骨头疼痛、脾脏肿大等症状。

在研究中,研究团队成功地将 CRISPR-Cas9
注射到患湿性老年黄斑变性的小鼠眼中,并修改了 VEGF
基因。他们最初发现,注射法比用质粒导入更加有效。其次,这种化合物在 72
小时内就会降解消失。科学家检测了小鼠的基因组,发现 CRISPR-Cas9
分子只修改了 VEGF 基因,对其他基因没有影响。他们通过观察脉络膜新生血管
的方式监控眼部疾病进程,CNV
是视网膜和巩膜之间新形成的血管,它是湿性黄斑变性的常见问题,研究人员发现,CNV
区域减少了 58%。此外,锥体机能不良的副作用只持续了 3
天,在治疗后一个星期后没有再出现。

新方法不仅大大缩短了采集干细胞所需的时间,目前尚未发现副作用。研究人员表示接下来将用这种方法开展临床试验。

老年黄斑变性
会影响视网膜病变,导致视力模糊扭曲,还会导致视野中央出现黑点。

澳大利亚研究人员在新一期《自然·通讯》杂志上报告说,他们研发了一种新的采集干细胞方法,既能缩短采集时间,又可以减少被采集者可能遭受的副作用。

Kim Jin-Soo 说:“我们的方法通过关闭 VEGF 基因来抑制
CNV。我们预计在未来,外科医生可以利用这种方法对患者进行治疗。”

澳大利亚联邦科学与工业研究组织等机构的研究人员报告说,这种方法使用一种新发现的代号为BOP的分子,与已有的一种名为AMD3100的分子联合形成药剂。使用这种药剂后,骨髓中的干细胞可在1小时内出现在血液中。

CRISPR-Cas9
过去常被用于修复导致遗传疾病和癌症的基因突变,这项研究提出了一种治疗非遗传退行性疾病的新方法。首尔国立大学的
KIM Jeong Hun
教授指出:“我们已经确认这种方法在动物模型中有效果,现在我们希望能够进行临床前试验。”

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